维昇药业：甲状旁腺功能减退症诊疗已现新曙光

甲旁减是最后一种尚未实现真正的激素替代治疗的内分泌激素缺乏性疾病。

甲状旁腺功能减退症简称甲旁减，因多种原因导致甲状旁腺素（parathyroid hormone，PTH）产生减少或作用缺陷而造成以低钙血症、高磷血症为主要化验异常，患者表现为反复手足搐搦和癫痫发作，长期口服钙剂和维生素D制剂以使病情得到控制。

常见病因

1.甲状旁腺发育不全

先天性甲状旁腺发育不全可致甲旁减，在新生儿时发病。可单一地发生甲旁减，也可有先天性胸腺萎缩的免疫缺陷和先天性心脏异常。

2.甲状旁腺损伤

多见于甲状腺癌根治或甲状旁腺功能亢进症多次手术后，切除或损伤甲状旁腺组织，影响甲状旁腺血液供应。有暂时性和永久性甲旁减两种情况。

3.金属中毒

如血色病（铁）、地中海贫血（铁）和肝豆状核变性（Wilson氏病、铜）等。

4.甲状旁腺浸润性疾病

如淀粉样变、结核病、结节病、肉芽肿或肿瘤浸润而引起。

5.自身免疫性多腺体疾病

如家族性内分泌病变—甲状旁腺功能减退、艾迪生病及黏膜皮肤念珠菌病综合征。

6.甲状旁腺素分泌缺陷

如钙敏感受体和甲状旁腺激素的基因异常，导致PTH分泌的调控与合成障碍。

7. 甲状旁腺素分泌的调节异常

（1）母亲患甲状旁腺功能亢进的新生儿；（2）甲旁亢患者手术后；（3）低镁血症。

8.靶组织对PTH生物学作用反应的缺陷

靶组织对PTH作用的抵抗可原发于假性甲旁减或继发于低镁血症。

相关病症新曙光

专注于内分泌相关治疗领域的创新型生物医药公司维昇药业（VISEN Pharmaceuticals）宣布，其在研的创新药：TransCon 甲状旁腺素（palopegteriparatide）用于治疗甲状旁腺功能减退症（甲旁减，HP）的中国3期临床试验（PaTHway China试验）已于2022年6月16日顺利完成全部受试者入组。

PaTHway China试验是一项旨在评估TransCon 甲状旁腺素作为甲旁减的激素替代疗法的可能性，主要终点包含评价每日一次皮下注射TransCon 甲状旁腺素治疗成人甲旁减的安全性、耐受性和疗效的随机、双盲、安慰剂对照、平行设计、多中心3期临床试验，目标是维持血钙正常，同时停用传统治疗。2021年5月31日该试验获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，在中国开展研究。

补充活性维生素D类似物和钙剂的传统治疗不能完全控制疾病，并且可能有导致罹患肾脏疾病等多种并发症的风险。而TransCon甲状旁腺素每日注射一次的给药设计可实现甲状旁腺激素（PTH）在正常生理浓度范围内的持续暴露，即模拟PTH的持续输注，有望成为国内首个针对甲旁减的激素替代疗法。

值得一提的是，PaTHway China关键次要疗效终点包括两项患者报告结局(patient-reported outcome，PRO) “甲状旁腺功能减退症患者体验量表（HPES）”和“36项健康调查简表”。由于国内尚缺少关于甲旁减患者生活质量、就业情况以及疾病对工作影响的患者报告数据，PaTHway China试验也会通过患者报告结局量表获得患者自报告数据，以评估患者的生活质量。

与此同时，维昇药业与北京大学临床研究所签署战略合作协议，于2021年共同启动了PaTHway R研究，为中国首个大规模的甲旁减疾病登记研究项目，希望填补中国甲旁减疾病领域的相关数据空白，了解甲旁减疾病诊疗现状、疾病危害及负担，为进一步的医学教育和治疗策略指明方向。

维昇药业以患者需求为先，致力于提供同类首创（First in Class）或同类最优（Best in Class）的内分泌疾病产品和治疗方案。治疗领域包括成人内分泌、儿童内分泌以及内分泌罕见病。